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美國開展對甲型血友病的臨床試驗(yàn)
發(fā)布日期:2019-03-06 00:00瀏覽次數(shù):2667次
數(shù)據(jù)顯示,我國血友病患者約達(dá)13.6萬人,登記在冊的患者僅為一成,診斷率不足10%。血友病治療率低、超過三成的患者不治療或偶爾治療,為疾病有效控制帶來障礙。但近日關(guān)于這項(xiàng)疾病的臨床試驗(yàn)在美國開展,試驗(yàn)成功后這將改變血友病治療的格局。

血友病為一組遺傳性凝血功能障礙的出血性疾病,其共同的特征是活性凝血活酶生成障礙,凝血時(shí)間延長,終身具有輕微創(chuàng)傷后出血傾向,重癥患者沒有明顯外傷也可發(fā)生“自發(fā)性”出血。

這又是一項(xiàng)關(guān)于基因療法的研究。在這項(xiàng)3期臨床試驗(yàn)里,來自BioMarin的研究人員們將評估valoctocogene roxaparvovec對于患者的治療效果。按計(jì)劃,該試驗(yàn)將在今年第二季度完成招募。如果一切順利,這款基因療法有望隨后向美國FDA遞交上市申請。


這將改變血友病治療的格局。先前,血友病患者需要頻繁注射凝血因子,幫助凝血。但頻繁的治療給患者帶來了不便,有時(shí)凝血因子的不足也不能完全杜絕出血的發(fā)生。此外,這種療法的開銷每年在25萬到40萬美元左右,價(jià)格不菲。


在BioMarin之外,UniQure,輝瑞,以及Spark Therapeutics也在開發(fā)治療血友病的基因療法。我們相信,距離首款血友病基因療法的問世,已經(jīng)不遠(yuǎn)了。


臨床試驗(yàn).jpg

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